克日，，，，，由湖南省妇幼保健院、国家卫健委出生缺陷研究与预防重点实验室副研究员毛翛组织设计，，，，，由中央民族大学教授程勇完成临床前试验，，，，，“腺相关病毒载体VR0026（注射液）治疗CAPZA2智力障碍患者清静性、耐受性及疗效的临床探索试验”已顺遂启动并完成了首次随访。。。 。。。这是全球首个纯粹性智力障碍的基因治疗临床试验，，，，，也是研究团队在神经发育障碍性疾病定制化基因治疗的主要探索。。。 。。。
该研究项目起始于2018年，，，，，研究者发明CAPZA2 c.776G>T (p.Arg259Leu)突变可导致纯粹性智力障碍。。。 。。。随后，，，，，程勇团队最先临床前研究。。。 。。。受试者于2023年9月19日接纳机械人辅助下微创穿刺手术，，，，，乐成将VR0026注射液注入侧脑室、完成了中枢神经系统给药，，，，，手术注药历程顺遂，，，，，术中术后受试者各项生命体征平稳，，，，，无显着不良反应。。。 。。。术后当天及术后3天头颅CT、术后1周头颅MRI检查显示注射部位准确，，，，，脑组织及脑室形态无显着转变。。。 。。。术后半个月完成了首次随访，，，，，受试者整体状态优异，，，，，复查脑电图配景节律好、慢波较前镌汰。。。 。。。现在受试者无显着不良反应，，，，，恒久清静性和有用性仍在随访中。。。 。。。
智力障碍或周全发育缓慢（Intellectual disability/Global developmental delay ID/GDD）是一大类神经系统发育性疾病，，，，，常与其他神经精神系统发育性疾病共存，，，，，如癫痫、注重力缺陷/多动症、自闭症谱系障碍等，，，，，亦可合并器官畸形，，，，，是导致儿童残障的最主要缘故原由之一。。。 。。。据统计，，，，，ID在全球的患病率高达1%，，，，，而严重ID的患病率约为0.6%。。。 。。。据两次天下规模残疾人抽样视察的数据所示，，，，，我国ID的患病率也高达0.43-0.96%。。。 。。。大部分ID/GDD患者泛起不可逆的严重神经系统功效障碍，，，，，病情重大，，，，，治疗难题，，，，，致残率高，，，，，给家庭带来灾难性影响，，，，，给社会带来了极重的医疗、经济肩负。。。 。。。现在绝大部分ID患者无法举行病因治疗，，，，，仅能通过康复特教获得有限的改善。。。 。。。
该项目整合了海内的科研、临床资源，，，，，是有数病眷属捐赠-研究者提倡-临床试验-患者获益的“患者眷属自救模式”的乐成实验，，，，，有望开创有数病基因治疗的“中国模式”，，，，，为海内以致全球诸多单病种有数病患者带来救治希望。。。 。。。
