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开发通用供者干细胞疗法,,,,有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
2023/06/25

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在一项新的研究中,,,,来自美国希望之城的研究职员开发出了通用的供者干细胞,,,,它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病 。。。。Canavan disease)之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病 。。。。ㄈ绨⒍暮D『投喾⑿杂不ⅲ┑娜颂峁┱壬闹瘟啤 。。。。相关研究效果于近期在线揭晓在学术期刊Advanced Science上。 。。。。

论文通讯作者、希望之城贝克曼研究所神经退行性疾病系主任Yanhong Shi博士说“希望之城接纳的现货要领可以很容易地扩展到改善作为化疗或放疗副作用的认知障碍或运动功效受损的癌症患者的生涯质量。 。。。。”

Shi说,,,,这是首次将干细胞设计成针对中枢神经系统疾病的细胞疗法的通用供者。 。。。。这种现货要领可以为需要细胞治疗的患者提前三到六个月提供拯救生命的治疗。 。。。。

Shi和她的同事们将携带功效性天冬氨酸酶(ASPA)基因的康健人类皮肤细胞转化为诱导性多醒目细胞(iPSC),,,,然后将iPSC分解为少突胶质祖细胞,,,,即爆发髓鞘的前体细胞,,,,而髓鞘是包裹神经纤维的绝缘鞘。 。。。。像子弹头列车一样,,,,髓鞘增进了信息沿神经元轴突的光速传输。 。。。。

与比照组小鼠相比,,,,接受这种细胞疗法的卡纳万病小鼠模子体现出ASPA活性增添,,,,并且镌汰了代谢物N-乙酰-L-天门冬氨酸(NAA)在大脑中的毒性积累。 。。。。太多的NAA已经与运动功效受损、精神缺陷和过早殒命有关。 。。。。接受这种细胞疗法的小鼠体现出增添的髓鞘形成,,,,它们的运动功效大大改善。 。。。。主要的是,,,,这些通用的供者细胞能够逃避受体小鼠的免疫攻击。 。。。。

她的团队之前建设的手艺是使用患者自身的细胞中构建出一种细胞疗法,,,,以阻止免疫倾轧,,,,而这种新要领使用的手艺允许将康健供者的工程化低免疫原性细胞移植到一种人源化的疾病模子中,,,,而不会激活免疫系统来杀死外来的治疗性细胞。 。。。。


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