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新酶让CRISPR准确靶向绝大大都人类基因
2023/12/07

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美国杜克大学向导的一个研究团队开发出一种要领,,,,,可扩大CRISPR手艺的笼罩规模。。 。。。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%,,,,,而新要领使CRISPR手艺能够准确靶向险些所有人类基因,,,,,使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更普遍的疾病成为可能。。 。。。论文揭晓在《自然·通讯》杂志上。。 。。。

在之前的研究中,,,,,杜克大学研究团队发明并设计了新的Cas9酶,,,,,包括Sc++酶,,,,,这一转变使他们能够编辑近50%DNA序列。。 。。。与此同时,,,,,哈佛大学团队设计出了一种自力变体,,,,,名为SpRY酶。。 。。。由于这两种系统都有弱点,,,,,研究团队决议将两者的优势连系在一起,,,,,开发出一种SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶,,,,,简称SpRYc。。 。。。研究职员说:“有了这个新工具,,,,,我们可以更准确地瞄准险些100%的基因组。。 。。。”

虽然SpRYc在切割目的DNA序列方面比它的“偕行“慢,,,,,但在编辑DNA的特定片断时,,,,,它比两种古板酶都更有用。。 。。。SpRYc不但编辑规模广,,,,,也比SpRY更准确。。 。。。

在确定了SpRYc的编辑能力后,,,,,研究团队视察了该工具对标准CRISPR系统无法治疗的遗传病的潜在治疗用途。。 。。。第一种是雷特综合征,,,,,这是一种主要影响年轻女性的举行性神经疾病,,,,,由特定基因的8个突变之一引起;;;;;第二种是亨廷顿氏病,,,,,这是一种有数的遗传性神经疾病,,,,,会导致大脑中神经元的退化。。 。。。研究团队发明,,,,,SpRYc能够改变以前无法改变的突变,,,,,为这两种疾病提供了潜在的治疗时机。。 。。。


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