据最新一期《科学》杂志报道，，，，，，，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，，，，，，，能使用人类卵白质有用穿过血脑屏障，，，，，，，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，，，，，，，这是向开发出更有用的脑部疾病基因疗法迈出的主要一步。。。。。 。
基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，，，，，，，现在这些疾病无法治愈，，，，，，，治疗选择也很少。。。。。 。但美国食物和药物治理局（FDA）批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒（AAV）无法有用穿过血脑屏障。。。。。 。几十年来，，，，，，，突破血脑屏障成为一项重大挑战，，，，，，，阻碍了更清静有用的脑部疾病基因疗法的开发。。。。。 。
现在，，，，，，，布罗德研究所团队设计出第一个以人类卵白质为目的，，，，，，，并抵达人源化小鼠大脑的AAV。。。。。 。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，，，，，，，这一AAV可能是更好选择。。。。。 。在动物测试中，，，，，，，编码转铁卵白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，，，，，，，研究职员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，，，，，，，发明与没有人转铁卵白受体基因的小鼠相比，，，，，，，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，，，，，，，这批注该受体正在起劲地将AAV运送穿过血脑屏障。。。。。 。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，，，，，，，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。。。。。 。新AAV笼罩了大脑差别区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。。。。。 。在小鼠体内递送的GBA1基因（该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关）拷贝数是AAV9的30倍，，，，，，，且递送到了整个大脑的大部分细胞。。。。。 。
这意味着，，，，，，，新AAV进入大脑的水平，，，，，，，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，，，，，，，同时它还抵达了大部分主要类型的脑细胞。。。。。 。
