丹麦哥本哈根大学的干细胞研究员Agnete Kirkeby和她的同事视察了全球再生干细胞临床试验的远景。。。。 。。阻止2024年12月，，，，，他们确定了116项已批准或完成的试验，，，，，约莫一半使用人多能胚胎干细胞作为起始质料，，，，，其他研究使用诱导多醒目细胞。。。。 。。有12项试验试图使用干细胞泉源的细胞来治疗帕金森。。。。 。。，，有29项试验用于治疗眼部疾。。。。 。。，，其他疾病还包括心力衰竭、1型糖尿病。。。。 。。
外地时间2024年12月20日，，，，，《自然》（Nature）杂志报道称，，，，，已有100多项干细胞疗法临床试验正在举行中，，，，，旨在探索干细胞在使人虚弱或危及生命的疾。。。。 。。òò┲ⅰ⑻悄虿 Ⅰ拆铩⑿牧λソ吆鸵恍┭鄄。。。。 。。┲刑婊换蛟霾棺橹那绷。。。。 。。这些试验规模都很。。。。 。。，，主要关注清静性。。。。 。。它们也面临重大挑战，，，，，包括确定哪些细胞最适合哪些用途、怎样绕过对免疫抑制药物的需求。。。。 。。
“一连串的临床研究标记着干细胞疗法的转折点。。。。 。。在数十年的深入研究历程中，，，，，干细胞疗法有时引发伦理和政治争议，，，，，可是它们用于组织再生的清静性和潜力现在正受到普遍测试。。。。 。。”《自然》的文章写道。。。。 。。美国杰克逊实验室（The Jackson Laboratory）的干细胞专家Martin Pera说，，，，，“（干细胞疗法的研究）希望速率非？？？？ ？？。。。。 。。自我们第一次学会在作育瓶中作育人类干细胞以来，，，，，只有26年。。。。 。。”
据《自然》报道，，，，，研究职员预计一些干细胞疗法将很快进入临床，，，，，他们以为某些疾病的治疗可能会在五到十年内成为全科医学的一部分。。。。 。。
针对大脑、眼睛的试验希望较快
在帕金森病的治疗中，，，，，干细胞疗法被以为是一种有远景的疗法。。。。 。。果真信息显示，，，，，帕金森病是一种常见的神经退行性疾。。。。 。。，，主要症状为肌肉强直、震颤和运动障碍等，，，，，这些特征性的运动症状是由大脑黑质中A9细胞爆发的多巴胺神经元的退化驱动。。。。 。。现在，，，，，帕金森病的治疗方法主要是药物和手术。。。。 。。使用最普遍的药物是左旋多巴，，，，，它进入人体内后，，，，，可以转化成多巴胺，，，，，起到治疗的效果，，，，，可是它有副作用，，，，，包括不受控制的运动和激动行为。。。。 。。且随着疾病的希望，，，，，药物的疗效会削弱，，，，，副作用会恶化。。。。 。。当药物无法控制症状时，，，，，则需要思量使用脑深层刺激手术（DBS）。。。。 。。
替换退化的多巴胺能细胞的想法由来已久。。。。 。。在发育历程中，，，，，有可能酿成多种细胞类型的多能胚胎干细胞（pluripotent ES cells）会酿成大脑、心脏、肺等的特殊细胞。。。。 。。从理论上讲，，，，，移植的干细胞可以修复任何受损的组织。。。。 。。
1987年，，，，，瑞典科学家首次举行了此类细胞移植，，，，，使用来自流产的胎儿发育中的大脑神经元，，，，，这是其时未成熟的或祖细胞的唯一泉源。。。。 。。从那时起，，，，，已有400多名帕金森病患者接受了干细胞移植手术，，，，，效果喜忧各半：一些人的病情获得极大改善，，，，，不再需要服用多巴胺能药物，，，，，而对另一些人来说，，，，，手术没有任何利益，，，，，甚至使人虚弱。。。。 。。
英国剑桥大学（University of Cambridge）的神经学家罗杰·巴克（Roger Barker）以为，，，，，使干细胞移植奏效“需要更可靠的原始质料”。。。。 。。由于胎儿的脑组织不可标准化，，，，，也可能被成熟后会成为过失细胞的祖细胞污染。。。。 。。有些人还在品德或宗教上对使用这类细胞持阻挡意见。。。。 。。因此，，，，，很难找到足够的质料来举行干细胞移植手术。。。。 。。Barker向导了一项治疗帕金森病的干细胞临床试验。。。。 。。
人多能胚胎干细胞和厥后诱导多醒目细胞（iPS）通过对成体细胞举行重新编程以恢复到未成熟状态，，，，，它们的泛起改善了干细胞疗法的远景。。。。 。。今天，，，，，我们已经能可靠地生产出大宗质量和纯度知足临床需求的干细胞。。。。 。。
丹麦哥本哈根大学（University of Copenhagen）的干细胞研究员Agnete Kirkeby和她的同事视察了全球再生干细胞临床试验的远景。。。。 。。阻止2024年12月，，，，，他们确定了116项已批准或完成的试验，，，，，约莫一半使用人多能胚胎干细胞作为起始质料，，，，，其他研究使用诱导多醒目细胞，，，，，有12项试验试图使用干细胞泉源的细胞来治疗帕金森病。。。。 。。
美国生物手艺公司BlueRock Therapeutics正在举行一项先进的试验，，，，，他们为加入者提供了源自人多能胚胎干细胞的A9祖细胞，，，，，已经报告了12名加入者的起源效果。。。。 。。这种疗法的清静性已被验证，，，，，他们的试验还批注，，，，，两剂较高剂量有用。。。。 。。到现在为止，，，，，实验加入者没有泛起不受控制的运动副作用，，，，，例如使用多巴胺能药物和一些使用胎儿组织的试验所见的副作用。。。。 。。
大脑已被证实是可用干细胞治疗最直接的器官之一。。。。 。。大脑的一个优点是在很洪流平上能免受免疫系统的危险——免疫系统会寻找并破损外来组织。。。。 。。干细胞治疗帕金森病试验的加入者仅需使用一年的免疫抑制剂，，，，，其他器官试验的加入者通； ；；；嶂丈褂。。。。 。。
一项用干细胞治疗癫痫的研究也引人注目，，，，，由美国生物手艺公司Neurona Therapeutics开展。。。。 。。在这项试验中，，，，，外科医生将中心神经元——一种未成熟的脑细胞移植到10名药物已无法控制病情的癫痫患者脑中。。。。 。。移植一年后，，，，，前两名加入者的严重癫痫爆发频率下降到险些为零，，，，，效果维持两年，，，，，大大都其他加入者癫痫爆发频率显着降低。。。。 。。该公司报告称，，，，，没有显着的副作用，，，，，也没有认知损伤。。。。 。。2023年6月，，，，，美国食物药品监视治理局授予该疗法快速通道资格，，，，，以加速获得羁系批准的历程。。。。 。。
眼睛也可以免受免疫系统的损害。。。。 。。Kirkeby和同事的研究确定了29项眼部疾病的干细胞临床试验，，，，，其中包括年岁相关的黄斑变性。。。。 。。
向没有“免疫特权”的器官拓展
凭证Kirkeby等人的研究，，，，，干细胞临床试验针对的其他疾病还包括心力衰竭、1型糖尿。。。。 。。，，对应的器官没有免疫特权，，，，，但导致沉重的疾。。。。 。。，，这些临床试验希望相对大脑和眼睛来说较慢。。。。 。。不过，，，，，美国制药公司Vertex Pharmaceuticals举行的一项干细胞治疗糖尿病的试验取得了起劲的早期效果，，，，，唤起人们对“治愈”糖尿病的希望。。。。 。。
2014年，，，，，干细胞生物学家Douglas Melton和他的同事在美国哈佛大学（Harvard University）开发了第一个来自人多能胚胎干细胞的功效性胰岛细胞。。。。 。。他现在正在Vertex向导一项针对严重糖尿病患者的试验，，，，，使用类似要领爆发胰岛细胞。。。。 。。据该公司通告，，，，，接受全剂量治疗的12名加入者中有9名不再需要注射胰岛素，，，，，另外两名能够镌汰剂量。。。。 。。
对再生医学来说，，，，，心脏令人困扰——这是一个由差别细胞类型组成的大型的、重大的泵，，，，，任何损坏都必需就地修复。。。。 。。荷兰莱顿大学（Leiden University）的干细胞科学家Christine Mummery是最早制造跳动的心肌细胞的人之一，，，，，那是2002年。。。。 。。可是，，，，，她很如意识到将这种疗法带光临床极具挑战性，，，，，于是将研究偏向转向疾病建模。。。。 。。
美国南加州大学凯克医学院（Keck School of Medicine at the University of Southern California）的干细胞生物学家查克·默里（Chuck Murry）在干细胞领域事情了近30年，，，，，他希望在2025年最先一项临床试验，，，，，测试将诱导多醒目细胞泉源的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中的清静性和可行性。。。。 。？？？？ ？？蒲Ъ颐窃ぜ谱⑸涞南赴嵘の剐脑嘀匦录∪饣南赴，，从而使其跳动。。。。 。。
肾脏的要求更高。。。。 。。哥本哈根大学国际干细胞研究中心诺和诺德基金会干细胞医学中心 （reNEW）首席执行官梅丽莎·利特尔（Melissa Little）说，，，，，肾脏内部结构错综重大，，，，，开发干细胞疗法的挑战“比心脏还要难一个数目级”。。。。 。。由多醒目细胞爆发的免疫细胞也正被用于靶向癌症。。。。 。。23项试验正在测试干细胞泉源的T细胞或自然杀伤细胞治疗一系列癌症的潜力，，，，，这种要领可能比细胞免疫疗法更快、更自制。。。。 。。
合适的细胞泉源？？？？ ？？
一个悬而未决的问题是：人多能胚胎干细胞和诱导多醒目细胞哪个是干细胞治疗更好的泉源？？？？ ？？“从功效的角度来看，，，，，没有显着的区别。。。。 。。”以色列耶路撒冷希伯来大学（The Hebrew University of Jerusalem）的干细胞生物学家本杰明·鲁比诺夫（Benjamin Reubinoff）说，，，，，他为一项大型黄斑变性试验开发了专门的细胞。。。。 。。最近大大都的研究都使用诱导多醒目细胞作为源质料，，，，，部分缘故原由是人类胚胎的伦理敏感性在一些国家仍然很严重。。。。 。。
另一个紧迫的问题是避免移植细胞的倾轧反应。。。。 。。由人多能胚胎干细胞和诱导多醒目细胞制备的现成仿制药细胞系可以随时利便地使用，，，，，但需要免疫抑制治疗。。。。 。。使用由小我私家自身重新编程的皮肤或血细胞量身定制的细胞可以阻止这种需求，，，，，但生产此类细胞很是腾贵，，，，，并且需要数周时间。。。。 。； ；；；虮嗉敲庥谑褂妹庖咭种萍恋囊恢忠。。。。 。。另一种要领是为细胞提供物理上的呵护。。。。 。。例如，，，，，研究职员正实验将胰岛细胞包裹在由生物相容性、半透性子料制成的胶囊中。。。。 。。葡萄糖和胰岛素等小分子能够流经这些质料，，，，，但作为大分子的免疫细胞则不可。。。。 。。
随着干细胞疗法的希望，，，，，科学家们正在起劲扩展细胞库。。。。 。。例如，，，，，爆发A9多巴胺的神经元不可导致帕金森病的所有症状，，，，，认知能力下降可能与以乙酰胆碱为神经递质的神经元退化相关。。。。 。？？？？ ？？蒲Ъ颐亲钕炔馐哉庵指上赴苌纳窬。。。。 。。
